在這盛夏時(shí)節(jié)，AVT可謂是火力全開(kāi)，不僅帶來(lái)了高品質(zhì)高性價(jià)比的注射級(jí)蔗糖產(chǎn)品，siRNA脂質(zhì)體產(chǎn)品Onpattro的關(guān)鍵輔料--陽(yáng)離子脂質(zhì)DLin-MC3-DMA，正式在艾偉拓上線！
2018年shou個(gè)用于治療治療家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變的siRNA脂質(zhì)體產(chǎn)品Onpattro在美上市，成功打開(kāi)了沉默細(xì)胞基因藥物的大門。

▲Onpattro

Onpattro中運(yùn)用的陽(yáng)離子脂質(zhì)材料DLin-MC3-DMA也開(kāi)始備受關(guān)注。

▲ Onpattro中各組分的具體用量

在這之前，DLin-MC3-DMA在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)仍是一片空白。AVT基于深耕磷脂、脂質(zhì)體、脂肪乳方向多年的資源和經(jīng)驗(yàn)，推出新產(chǎn)品DLin-MC3-DMA。為陽(yáng)離子脂質(zhì)材料提供了一種“低毒高效”選擇。

▲ DLin-MC3-DMA

陽(yáng)離子脂質(zhì)體，顧名思義，是粒子呈正電性的脂質(zhì)體制劑，所以提供正電性的陽(yáng)離子脂質(zhì)是制劑關(guān)鍵。目前市場(chǎng)上zui為常見(jiàn)且使用較多的陽(yáng)離子類脂有DOTAP、DOTMA、DC-CHOL等，但它們?cè)趹?yīng)用中都有著較大的細(xì)胞毒性，因此載藥量和安全性兩方面常難平衡。
DLin-MC3-DMA作為新型陽(yáng)離子脂質(zhì)——可電離化陽(yáng)離子脂質(zhì)的代表，具有“低毒高效”的優(yōu)勢(shì)，它的化學(xué)名為4-(N,N-二甲基氨基)丁酸 (6Z,9Z,28Z,31Z)-庚三十碳-6,9,28,31-四稀-19-基脂，分子式C43H79NO2，是一種無(wú)色至淡黃色的油狀液體，pKa=6.44。

▲DLin-MC3-DMA結(jié)構(gòu)式

DLin-MC3-DMA具有*的pH依賴性電荷可變特性：酸性條件下呈正電性，而生lipH條件下呈電中性。因此，核酸在酸性條件下被包裹，形成的脂質(zhì)體在血液中則具有很小的正電荷密度，即很低的細(xì)胞毒性。并且DLin-MC3-DMA陽(yáng)離子脂質(zhì)體因具有正電性可增加粒子在體內(nèi)的溶酶體逃逸，提高轉(zhuǎn)染效率，而又不易被巨噬細(xì)胞吞噬。利用這些特性，DLin-MC3-DMA制備的陽(yáng)離子脂質(zhì)體在siRNA 遞送方面具有“低毒高效”的出色表現(xiàn)。
也許有的小伙伴會(huì)好奇蔗糖產(chǎn)品有何特別之處？
小伙伴們都知道蔗糖屬于非還原性雙糖，由一分子葡萄糖的半縮醛羥基與一分子果糖的半縮醛羥基縮合脫水而成。AVT提供的蔗糖產(chǎn)品為高純度低內(nèi)毒素注射級(jí)藥用蔗糖，在藥學(xué)領(lǐng)域中常作為凍干保護(hù)劑應(yīng)用于納米制劑以及蛋白生物制品等。其既在凍干過(guò)程中起低溫保護(hù)劑作用，又在干燥脫水中起脫水保護(hù)劑的作用，同時(shí)還可調(diào)節(jié)滲透壓，是*的應(yīng)用多、效果好的凍干保護(hù)劑之一。
除了DLin-MC3-DMA，艾偉拓還有幾款脂質(zhì)體制備中*的陽(yáng)離子脂質(zhì)材料：DC-CHO、DOTAP、DMG-PEG2000、DOTMA,這將大大促進(jìn)中國(guó)RNA類藥物開(kāi)發(fā)！
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